《罕见病药物研发的创新方法》从监管和科学(统计)的角度出发，针对药物研究与开发的设计和分析方面提供生物统计学应用方法。本书评估了关键问题(例如疗效终点/界值的选择，样本量要求和复杂的创新性设计)；探讨了监管审查和批准过程中的统计学概念与方法；阐明监管审批过程中存在争议的统计学问题；提出评估罕见病监管提交文件的建议；提出罕见病药物研发的创新性研究设计和统计方法，包括单病例随机对照试验设计、适应性试验设计、主方案-平台设计；并且提供针对罕见病药物研发(如基因治疗)监管指导原则的见解。本书对推动我国的罕见病药物研发具有较高的参考价值。