本书将中国生物医药行业细胞方面法规与标准按照发布机关(全国人民代表大会常务委员会、国务院、科学技术部、国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局与地方) 进行了汇编, 希望为细胞领域甚至生物行业相关从业者提供一些参考, 并为细胞研究及临床试验的合规化贡献力量。

生物医药行业正在全球引发第三次医学革命, 特别是细胞产业正在形成一个巨大的健康行业, 这是中国生物经济时代的主要新基建和新质生产力的代表。然而, 我国细胞产业的发展面临大规模细胞治疗产品工业化制造的挑战, 行业科技政策、各级地方法规及资本市场对细胞产业的认知总体上还在摸索阶段。日本将细胞产业定义为再生医疗中的一部分, 并于2012 年山中伸弥因IPS 干细胞技术获得诺贝尔生理或医学奖之后次年推行《再生医学促进法》, 通过政策全面性的支持国家新兴再生医疗细胞产业的发展和普及。再生医学产品由日本药品医疗器械管理局(PMDA) 根据《药品和医疗器械法案》进行监管, 企业开发的细胞技术产品需取得上市销售许可, 其由PMDA 药品评估中心下设的细胞组织加工制品专业委员会负责具体审评。日本监管机构将细胞治疗、基因治疗、组织工程产品从药品、医疗器械的再生医学产品中独立出来, 单独监管。《再生医学促进法》对《药品和医疗器械法案》进行修改以适应再生医学产品特点, 明确规定了再生医学产品的定义、审批流程、上市许可等, 为其监管提供了法律依据。2016 年6 月13 日, 美国国家细胞制造协会(NCMC) 在白宫机构峰会上公布面向2025 年大规模、低成本、可复制、高质量的先进细胞制造技术路线图 (简称先进细胞制造技术路线图 ), 之后几经升级再版更新, 旨在提出美国在未来数十年内发展细胞制造技术的目标和行动路线, 内容值得我们关注。该路线图由包括制药、生物技术、干细胞和T 细胞疗法、供应链和自动化技术等专业领域的多家公司, 以及药品生产质量管理机构(GMP)、学术机构、政府机构和私人基金等60 余家机构的近百名专家共同制定, 构建公立、企业、私人和慈善组织的合作机制, 期望每年吸引数亿美元的投资。其最终目标是能够为一系列细胞疗法、基于细胞的检测技术和各类设备提供优质的细胞来源, 通过技术进步提高细胞制备的规模、效率、纯度、质量和制备简易性, 进一步降低制备成本。同时, 促进一系列基于细胞的疗法及相关产品的研发和临床转化。先进细胞制造技术路线图规划的研究范围主要是自体细胞、同源异体细胞、干细胞3 种细胞类型, 也包括先进细胞制造的相关技术和产品的研究。基于此, 我国从20 世纪90 年代开始出台一系列细胞基因领域法规政策规划, 参考日本《再生医学促进法》和美国出台的先进细胞制造技术路线图对我国发展以细胞产业为基础的新兴医疗健康生物医药行业具有重要借鉴意义。我国对细胞产业的管理按照药品、技术分别监管: ①申报备案: 作为医疗技术, 向国家卫生健康委员会申报医疗机构/ 项目备案; ②申报药品: 作为药品(治疗用生物制品), 向国家药品监督管理局申请上市。本书以国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局颁布的法规为主线, 同时兼顾近年来国家层面(如全国人民代表大会和国务院部委) 出台的比较重要的有关科技伦理法规政策等作为顶层规划, 并用部分地方法规作为释例。基于细胞产业的特点, 部分法规只有征求意见稿还未公布有效文本, 本书也将其囊括在内, 以供读者了解目前的立法现状及进展。总而言之, 我国细胞产业在细胞治疗、干细胞与再生医学领域有相当的实力和优势。本书精选历年我国各地、各级法规政策条例汇编成书, 力争与同道同行协同技术创新和联合攻关, 力求追赶发达国家细胞产业发展水平并推动制定我国面向2035 的中国细胞智造路线图, 推动我国细胞产业产学研创新转化, 培育具有国际影响力的行业领军细胞企业成长壮大并参与细胞产业全球竞争中。

卢坤，药学博士后、国家留学基金委公派中美联合培养医学博士，同济大学公派日本国立再生医学研究所干细胞诺贝尔医学奖联合实验室高级研究员。曾任武汉市医学科学研究所政策法规研究室主任、武汉市政府专项选聘研究员、武汉市抗体研究中心副主任、中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心（NDPE）博士后研究员、澳门科学技术发展基金（FDCT）高等院校专项资助计划学者、南方科技大学研究院技术负责人、我国首个中兴公益卫生技术评估（HTA）中心创始成员。现任中国细胞精益制造创新平台产学研秘书长、广东省工程技术研究中心副主任、武汉市医科所有限责任公司特区研究院PI、深圳市生物医药促进会幽门螺旋菌精准诊疗与健康产业专业委员会副主任委员、国家卫生健康委员会全球卫生人才后备库专家。首次提出将活性细胞药物纳入中医药体系动物药范畴等创新理论，助力粤澳合作框架协议首个落地项目地开发。荣获国家自然科学基金青年项目、中国博士后科学基金资助一等奖等。 曹毓琳，深耕细胞技术转化应用行业20余年。中国细胞精益制造产学研创新平台理事长、中国标准化协会生物资源与设施专业委员会常务委员、一带一路区域标准化委员会细胞科学与工程技术委员会副主委、中国研究型医院学会临床数据和生物样本资源库专业委员会副秘书长、博鳌生物医学论坛联合发起人、十三五中国科技创新杰出人物。主要参与国家级、省级科研项目20余项，已获得授权的国际、国家发明专利56项；参与制定（国际）区域、国家、团体标准等共计13项；主编《医学实验室设计与建设指南》《细胞治疗单元：细胞治疗技术临床转化与应用之最佳实践》等。主导的工业化细胞智能制造体系创建及应用项目获中国产学研合作创新成果奖一等奖；联合研发工业化生产人源干细胞外泌体原料药和人源干细胞原料药，人源自然杀伤细胞（NK）原料药成功完成FDA-DMF备案；荣获多项国家省部级资助奖励并转化取得重大社会经济效益。在《人民日报》联合发表的《对我国干细胞科学与产业发展的思考》轰动业界。

全国人民代表大会常务委员会
中华人民共和国生物安全法…………………………………………………………… 003
(全国人民代表大会常务委员会2020 年10 月17 日公布, 2024 年4 月26 日修订)
国 务 院
中华人民共和国人类遗传资源管理条例……………………………………………… 019
(国务院2019 年5 月28 日公布, 2024 年3 月10 日修订)
关于加强科技伦理治理的意见………………………………………………………… 026
(中共中央办公厅、国务院办公厅2022 年3 月20 日公布)
关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见………………………… 031
(中共中央办公厅、国务院办公厅2017 年10 月8 日公布)
国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见………………………………… 037
(国务院2015 年8 月9 日公布)
人类遗传资源管理暂行办法…………………………………………………………… 041
(国务院1998 年6 月10 日公布)

科学技术部
科技伦理审查办法(试行) …………………………………………………………… 047
(科学技术部、教*部、工业和信息化部、农业农村部、国家卫生健康委员会、中国科学院、中国社会科学院、中国工程院、中国科学技术协会、中国共产党中央军事委员会科学技术委员会2023 年10 月8 日公布)
人类遗传资源管理条例实施细则……………………………………………………… 056
(科学技术部2023 年5 月26 日公布)
生物技术研究开发安全管理条例(征求意见稿) …………………………………… 070
(科学技术部2019 年3 月11 日公开征求意见, 2019 年4 月9 日截止)
生物技术研究开发安全管理办法……………………………………………………… 077
(科学技术部2017 年7 月25 日公布)
人类遗传资源采集、收集、买卖、出口、出境审批行政许可事项服务指南……… 081
(科学技术部2015 年7 月2 日公布)
国家卫生健康委员会
医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法………………………………… 105
(国家卫生健康委员会、国家中医药管理局、国家疾病预防控制局2024 年9
月26 日公布)
体细胞临床研究工作指引(试行) …………………………………………………… 112
(国家卫生健康委员会委托中国医药生物技术协会2023 年8 月18 日公布)
涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法………………………………………… 126
(国家卫生健康委员会、教*部、科学技术部、国家中医药管理局2023 年2
月27 日公布)
体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行) (征求意见稿) ………………… 140
(国家卫生健康委员会2019 年3 月29 日公开征求意见, 2019 年4 月14 日截止)
生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿) ………………………………… 150
(国家卫生健康委员会2019 年2 月26 日公开征求意见, 2019 年3 月27 日截止)
关于加强干细胞临床研究备案与监管工作的通知…………………………………… 159
(国家卫生和计划生育委员会办公厅、食品药品监管总局办公厅2017 年4 月
6 日公布)
关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知……………………………………… 164
(国家卫生和计划生育委员会、 国家食品药品监督管理总局2015 年12 月7 日
公布)
干细胞临床研究项目备案材料的补充说明…………………………………………… 166
(国家卫生和计划生育委员会、 国家食品药品监督管理总局2015 年12 月7 日
公布)
干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行) ……………………………… 170
(国家卫生和计划生育委员会、 国家食品药品监督管理总局 2015 年8 月21 日
公布)
干细胞临床研究管理办法(试行) …………………………………………………… 179
(国家卫生和计划生育委员会、 国家食品药品监督管理总局2015 年7 月20 公布)
国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知…… 201
(国家卫生和计划生育委员会 2015 年7 月2 日公布)
医疗卫生机构开展临床研究项目管理办法…………………………………………… 204
(国家卫生和计划生育委员会、国家食品药品监督管理总局、国家中医药管
理局 2014 年10 月28 日公布)
干细胞临床试验研究基地管理办法(试行) (征求意见稿) ………………………… 210
(卫生部、国家食品药品监督管理局2013 年3 月1 日向各省、自治区、直辖
市卫生厅局、食品药品监督管理局, 新疆生产建设兵团卫生局、食品药品监
督管理局, 部直属各有关单位征求意见, 于2013 年3 月15 日前返回意见)
干细胞临床试验研究管理办法(试行) (征求意见稿) ……………………………… 222
(卫生部、国家食品药品监督管理局2013 年3 月1 日向各省、自治区、直辖
市卫生厅局、食品药品监督管理局, 新疆生产建设兵团卫生局、食品药品监
督管理局, 部直属各有关单位征求意见, 于2013 年3 月15 日前返回意见)
卫生部办公厅、国家食品药品监督管理局办公室关于开展干细胞临床研究和
应用自查自纠工作的通知………………………………………………………… 236
(卫生部、 国家食品药品监督管理局2011 年12 月16 日公布)
自体免疫细胞(T 细胞、NK 细胞) 治疗技术管理规范(征求意见稿) …………… 240
(卫生部2009 年6 月16 日向各省、自治区、直辖市卫生厅局医政处, 新疆生
产建设兵团卫生局医政处征求意见, 于2009 年7 月10 日前返回意见)
人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点……………………………………… 244
(卫生部1993 年5 月5 日公布)

国家药品监督管理局
药品监督管理行政处罚裁量适用规则………………………………………………… 257
(国家药品监督管理局 2024 年2 月23 日公布)
人源干细胞产品非临床研究技术指导原则…………………………………………… 267
(国家药品监督管理局药品审评中心2024 年1 月18 日公布)
人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则…………………………………… 277
(国家药品监督管理局2023 年3 月20 日公布)
自体CAR-T 细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答……………………………… 283
(国家药品监督管理局药品审评中心2023 年11 月16 日公布)
药物临床试验方案提交与审评工作规范……………………………………………… 295
(国家药品监督管理局药品审评中心2023 年10 月13 日公布)
人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行) …………… 301
(国家药品监督管理局药品审评中心2023 年6 月26 日公布)
细胞治疗产品生产质量管理指南(试行) …………………………………………… 313
(国家药品监督管理局食品药品审核查验中心 2022 年10 月31 日公布)
免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行) ………………………… 323
(国家药品监督管理局药品审评中心2022 年5 月31 日公布)
嵌合抗原受体T 细胞(CAR-T) 治疗产品申报上市临床风险管理计划技术
指导原则…………………………………………………………………………… 343
(国家药品监督管理局药品审评中心2022 年1 月29 日公布)
药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录(征求意见稿) ………………………… 349
(国家药品监督管理局综合司 2022 年1 月6 日公开征求意见, 2022 年2 月7
日前截止)
基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行) ………………………… 358
(国家药品监督管理局药品审评中心2021 年12 月3 日公布)
免疫细胞治疗产品临床实验技术指导原则(试行) ………………………………… 365
(国家药品监督管理局药品审评中心2021 年2 月10 日公布)
细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点……………………… 378
(国家药品监督管理局药品审评中心2018 年3 月13 日公布)
细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行) …………………………………… 381
(国家食品药品监督管理总局2017 年12 月22 日公布)

地方文件
上海市加快打造全球生物医药研发经济和产化业高地的若干政策措施…………… 403
(上海市人民政府办公厅2022 年10 月25 日公布)
浦东新区生物医药产业高质量发展行动方案(20222024 年) …………………… 408
(上海市浦东新区人民政府办公室2022 年6 月24 日公布)
上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(20222024 年) …………… 417
(上海市科学技术委员会、上海市经济和信息化委员会、上海市卫生健康委
员会2022 年11 月10 日公布)
深圳经济特区细胞和基因产业促进条例……………………………………………… 423
(深圳市人民代表大会常务委员会2023 年1 月6 日公布)
深圳市促进生物医药产业集群高质量发展的若干措施……………………………… 435
(深圳市发展和改革委员会2022 年7 月26 日公布)
昆明市高质量发展细胞产业十条措施………………………………………………… 442
(昆明市人民政府办公室2020 年10 月29 日公布)
昆明市细胞产业发展规划(20212035 年) ………………………………………… 450
(昆明市人民政府大健康发展管理办公室2022 年8 月16 日公布)

附 录
我国133 家干细胞临床研究机构备案名单…………………………………………… 477